草榴社區
» 您尚未
登錄
註冊
|
搜索
|
社區服務
|
银行
|
邀请注册
|
幫助
社區服務
.:.
草榴社區
»
技術討論區
»
为救罕见病儿,高中学历父亲变「药神」[3P]
<
上一頁
1
2
3
下一頁
>
回帖
發布主題
本頁主題:
为救罕见病儿,高中学历父亲变「药神」[3P]
字體大小
寬屏顯示
只看樓主
最新點評
熱門評論
時間順序
万物皆数
級別:
風雲使者 ( 13 )
發帖:
9191
威望:
5615 點
金錢:
2594 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2021-01-12
資料
短信
推薦
編輯
为救罕见病儿,高中学历父亲变「药神」[3P]
[size=4]
近日,高中学历的徐伟为救患罕见病的儿子,自制药用级化合物、自学基因编辑的故事,刷屏网络。徐伟发微博感谢众人的关心和鼓励,希望专家和相关检测机构为他接下来的研究提供支持。
徐伟2岁半的儿子洋洋,在刚出生半年确诊为Menkes综合症。Menkes综合症又称卷发综合征,患儿因为ATP7A基因突变,没有办法从食物中吸取铜元素,影响全身和大脑的发育,3岁内的死亡率接近99%。
目前该病没有特效药,不可治愈。注射能够缓解症状的组氨酸铜,是患儿延长生命的唯一希望,但国内买不到,以往家长们通过中国台湾和美国的医院拿药。然而,新冠疫情的爆发,阻断了这条唯一的求生渠道。
走投无路之下,徐伟决定自制药剂。他查阅了五六百篇医学论文,根据论文的配比,购买原料配制成组氨酸铜制剂。
注射后,洋洋的症状跟同龄的患者比,得到了明显的缓解,血清和铜蓝蛋白指标会恢复正常,徐伟初步的尝试获得胜利。
但组氨酸铜带来的治疗效果有限,它携带的铜离子很难穿透血脑屏障,无法输送给大脑区域。徐洋根据一项更前沿的科学研究,同另一位有医药背景的家长,克服重重的阻碍,完成了另一款药剂——伊利司莫铜的制备。注射之后,洋洋的脑电图恢复了正常。
徐伟的微博
网友看完徐伟的经历,都惊叹于这位父亲的“疯狂”。
人们很难想象,一个仅有高中学历、对医药实验一窍不通的父亲,要如何琢磨透五六百篇对外行人来说有如天书的医学论文,又要如何克服制药的高门槛和高风险,走到今天的这一步。
有位网友留言说,“作为一个化学专业毕业的学生,徐伟所做的努力,我不要说去尝试,可能连想都不要去想。”
对于很多父母来说,为了孩子可以不惜代价,但实在看不到出路,尝试现有的途径,都只剩下绝望时,人也不得不认命,再不舍得也得放弃。
徐伟的独特之处,在于他不认命,没有条件就创造条件,没有希望就另辟道路,争分抢秒地同死神赛跑。哪怕这已远远地超出了他当下的知识和能力范围;哪怕这条路上荆棘丛生、危险重重,所有人都不看好。
他以他超乎常人的勇气和坚毅,向我们展示了,一个父亲为了拯救自己的孩子,可以努力到什么程度,一个普通人的父爱,可以抵达怎样的高度。
徐伟的故事,让人想起了美国电影《罗伦佐的油》——一部根据真实事件改编的作品。
同样,幼儿罗伦佐不幸遗传了罕见病ALD,一种在当时无药可治的绝症,它会导致过量长链饱和脂肪酸在人体内大量堆集,从而侵蚀人体脑神经系统,患儿一般活不过3岁。
也同样,罗伦佐的父母,没有任何医学背景的奥登夫妇,通过疯狂地补充医学知识,极其艰辛的探索和废寝忘食的研究,发明了一种特殊配方的油给罗伦佐食用,把孩子从死亡边缘救了回来。“罗伦佐的油”后来拿到了美国食品药物管理局的批准,造福了同患此病症的孩子。
罕见病用药,因其患病人群少、研发成本高,鲜有制药企业关注、研发,公共财政兜底也不现实,因此被称为“孤儿药”。
在国外,同“罗伦佐的油”一样,孤儿药的研发都离不开患者一方的奋力自救,有的亲自上阵研发,有的结成一个共同体,筹集资金,找药厂研发新药。
当然,愿意开山辟路的家属少之又少,这也凸显了徐伟尝试之珍贵。他本人表示,希望获得相关部门的责任豁免,让其他患儿用上他制备的组氨酸铜,延续他们脆弱的生命。
这番助人的初衷令人敬佩,但他自制的制剂,能否同“罗伦佐的油”一样,达到官方认可的安全标准,仍是未知之数。
要知道,静脉注射剂的生产标准非常严格,之前有医生想要推动组氨酸铜制剂在医院内落地,迫于种种严格的限制条件而作罢。
徐伟自己也提到,虽然他在给孩子注射之前,用兔子做实验,在自己身上打了一针,但离正规的动物实验操作要求有很大的距离,连临床实验阶段都差得远。可见相关的安全隐患尚未完全明朗。
将没有权威把关的自制药剂,用在自己孩子身上,已经是不合规,但外人尚能理解其“死马当活马医”的无奈。若用在别人身上,不仅监管层面不会答应,由此可能带来的负面作用和法律后果,足以把一个人彻底压垮。
徐伟的实验设备。图片来源:徐伟的微博
有医生表示,徐伟能做到这一步,已经是一个奇迹了,但从专业角度,不鼓励这种行为。也有懂行者劝他,见好就收。
但孩子一日未完全挣脱死亡的阴影,徐伟没有止步的打算。他相信基因疗法是终极的治疗方案。现在他开始进一步做干细胞实验,下一步准备基因治疗方面的研究,但在财力上和知识储备上,受到很大的掣肘,他需要外界给予资金、智力方面的支援。
很多网友称徐伟为“药神”,他们期待,一个父亲,在爱的牵引下,自学成才、克服万难,创造医药史上的奇迹。
但相对于孤儿药巨大的研发成本和智力投入,一个人的力量何其微薄。然而,无论是市场,还是公共财政,都很难为孤儿药的成本买单,人们能够寄望的,也只有更多父母奋不顾身的爱,和人群中超越功利计算的爱心。
“罗伦佐的油”当年能够研发成功,除了患儿夫妇的努力外,也多亏了一些医生、科研人士的支持,他们愿意以一己所学来造福人类。我们也期待徐伟的求助能够得到爱心人士的响应,有更多专业的、科研的力量能够加入进来,共同完成一场社会爱心实验,攻克这个医学难题,为Menkes患儿谱写奇迹。
赞(20)
DMCA / ABUSE REPORT
|
TOP
Posted:
10-01 09:53
發表評論
伦敦上空的鹰
級別:
精靈王 ( 12 )
發帖:
14891
威望:
1497 點
金錢:
5845 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2020-11-29
赞(6)
|
資料
短信
推薦
編輯
牛逼。药厂应该招他做开发。
點評
TOP
Posted:
10-01 10:00
#1樓
引用
|
點評
爲伊人憔悴
級別:
精靈王 ( 12 )
發帖:
4696
威望:
470 點
金錢:
3982 USD
貢獻:
78800 點
註冊:
2021-09-16
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
TOP
Posted:
10-01 10:12
#2樓
引用
|
點評
a543264398
級別:
精靈王 ( 12 )
發帖:
9163
威望:
920 點
金錢:
604811 USD
貢獻:
4099 點
註冊:
2011-06-06
赞(5)
|
資料
短信
推薦
編輯
所以。国内的药厂不是不行,是不想干!
點評
TOP
Posted:
10-01 10:27
#3樓
引用
|
點評
龙儿乖乖
級別:
聖騎士 ( 11 )
發帖:
6685
威望:
651 點
金錢:
14672 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2021-04-12
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
充分诠释父爱的伟大
TOP
Posted:
10-01 10:29
#4樓
引用
|
點評
全都是命啊
級別:
精靈王 ( 12 )
發帖:
2120
威望:
1475 點
金錢:
8261 USD
貢獻:
24155 點
註冊:
2021-08-08
赞(1)
|
資料
短信
推薦
編輯
父爱如山
點評
TOP
Posted:
10-01 10:35
#5樓
引用
|
點評
竹林『笙』歌
級別:
精靈王 ( 12 )
發帖:
15816
威望:
1517 點
金錢:
4151 USD
貢獻:
54296 點
註冊:
2016-02-05
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
TOP
Posted:
10-01 11:11
#6樓
引用
|
點評
mjr088
級別:
俠客 ( 9 )
發帖:
1649
威望:
155 點
金錢:
44125 USD
貢獻:
50 點
註冊:
2012-05-26
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
父爱如山
TOP
Posted:
10-01 11:15
#7樓
引用
|
點評
荆棘里的花
級別:
天使 ( 14 )
發帖:
4290
威望:
420 點
金錢:
189326128 USD
貢獻:
2490000 點
註冊:
2013-06-09
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
TOP
Posted:
10-01 11:17
#8樓
引用
|
點評
无敌暴走君
級別:
俠客 ( 9 )
發帖:
1247
威望:
106 點
金錢:
100 USD
貢獻:
998 點
註冊:
2015-02-24
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
TOP
Posted:
10-01 11:18
#9樓
引用
|
點評
江城浪子77
級別:
騎士 ( 10 )
發帖:
4033
威望:
404 點
金錢:
22341 USD
貢獻:
2039 點
註冊:
2021-07-06
赞(2)
|
資料
短信
推薦
編輯
伟大的父亲
TOP
Posted:
10-01 11:26
#10樓
引用
|
點評
最爱比特犬
級別:
聖騎士 ( 11 )
發帖:
8593
威望:
860 點
金錢:
5641 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2015-09-27
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
如山的父爱
TOP
Posted:
10-01 11:29
#11樓
引用
|
點評
oo0321
級別:
精靈王 ( 12 )
發帖:
5733
威望:
1064 點
金錢:
25788581 USD
貢獻:
100002 點
註冊:
2006-12-12
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
父爱啊,太沉重了!
點評
TOP
Posted:
10-01 11:37
#12樓
引用
|
點評
ssk516
級別:
風雲使者 ( 13 )
發帖:
87546
威望:
8751 點
金錢:
923146 USD
貢獻:
1200 點
註冊:
2011-06-06
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
真的 这才是伟大
TOP
Posted:
10-01 12:44
#13樓
引用
|
點評
天使当老婆
級別:
禁止發言 ( 8 )
發帖:
1020
威望:
103 點
金錢:
432878 USD
貢獻:
42999 點
註冊:
2021-08-07
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
涨知识了
TOP
Posted:
10-01 12:45
#14樓
引用
|
點評
卜小星
級別:
精靈王 ( 12 )
發帖:
14013
威望:
1406 點
金錢:
182847 USD
貢獻:
26 點
註冊:
2019-08-15
赞(1)
|
資料
短信
推薦
編輯
没有取得药剂师资格证 有没有用药许可 有没有取得实验室认证 还有啥大家补充
點評
TOP
Posted:
10-01 15:33
#15樓
引用
|
點評
劣版男
級別:
新手上路 ( 8 )
發帖:
171
威望:
18 點
金錢:
1079 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2015-12-14
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
给这位父亲点赞。
TOP
Posted:
10-01 17:42
#16樓
引用
|
點評
醉倚青楼
級別:
風雲使者 ( 13 )
發帖:
3092
威望:
309 點
金錢:
88719469 USD
貢獻:
262888 點
註冊:
2014-02-08
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享!
------------------------
R
TOP
Posted:
10-01 17:48
#17樓
引用
|
點評
lzy12001
級別:
騎士 ( 10 )
發帖:
4333
威望:
448 點
金錢:
240 USD
貢獻:
143 點
註冊:
2014-03-29
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
------------------------
!
TOP
Posted:
10-01 19:20
#18樓
引用
|
點評
诸葛四郎
級別:
騎士 ( 10 )
發帖:
4559
威望:
463 點
金錢:
397 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2015-08-30
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
真的是父爱如山
小朋友,希望你可以得到更多的帮助
點評
TOP
Posted:
10-01 21:10
#19樓
引用
|
點評
不讲武德
級別:
俠客 ( 9 )
發帖:
1214
威望:
132 點
金錢:
3211 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2020-11-17
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
TOP
Posted:
10-01 21:21
#20樓
引用
|
點評
幸运之神眷顾
級別:
騎士 ( 10 )
發帖:
4149
威望:
415 點
金錢:
25 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2018-09-05
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
TOP
Posted:
10-01 21:33
#21樓
引用
|
點評
天蟾
級別:
騎士 ( 10 )
發帖:
3162
威望:
381 點
金錢:
592980 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2021-09-25
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
1024
TOP
Posted:
10-01 21:34
#22樓
引用
|
點評
sienos
級別:
禁止發言 ( 8 )
發帖:
4574
威望:
3010 點
金錢:
144 USD
貢獻:
20440 點
註冊:
2021-05-28
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
感谢分享
TOP
Posted:
10-01 21:43
#23樓
引用
|
點評
春风桃李
級別:
俠客 ( 9 )
發帖:
1031
威望:
104 點
金錢:
61760 USD
貢獻:
0 點
註冊:
2016-11-21
赞(0)
|
資料
短信
推薦
編輯
牛逼
TOP
Posted:
10-01 21:44
#24樓
引用
|
點評
<
上一頁
1
2
3
下一頁
>
.:.
草榴社區
»
技術討論區
電腦版
手機版
客戶端
DMCA
用時 0.00(s) x2,
06-12 19:26